Terapia genowa zwiększa stężenie czynnika IX u chorych na hemofilię b. fot. Fotolia

Terapia genowa hemofilii

Pojawiła się nadzieja na terapię genową dla chorych na hemofilię – donoszą amerykańscy i brytyjscy naukowcy na łamach czasopisma New England Journal of Medicin. Już jeden zastrzyk może sprawić, że chorzy na hemofilię będą mogli przestać przyjmować standardowe leczenie.
/ 08.02.2012 15:36
Terapia genowa zwiększa stężenie czynnika IX u chorych na hemofilię b. fot. Fotolia

Hemofilia B jest genetycznie uwarunkowaną chorobą, w której zaburzona jest produkcja tzw. czynnika IX będącego niezbędnym elementem prawidłowego procesu krzepnięcia krwi. Do tej pory leczenie hemofilii B polegało głównie na podawaniu czynnika IX w postaci iniekcji, niekiedy nawet kilka razy w tygodniu. Teraz, dzięki współpracy badaczy z University College London oraz St. Jude Children's Research Hospital, pojawia się nadzieja na stworzenie metody leczenia opartej na terapii genowej, dającej długotrwałe efekty.

Naukowcy wykorzystali w swojej pracy cząsteczki wirusa, który infekuje co prawda ludzi, nie dając jednak żadnych objawów. Zmodyfikowano wirusa by przenosił materiał genetyczny czynnika IX do wątroby osób chorych na hemofilię B i zapoczątkował jego produkcję. W pierwszych testach wzięło udział 6 chorych, z czego dwójka otrzymała niską dawkę wirusa, dwójka średnią i dwójka wysoką dawkę. Zazwyczaj u chorych na hemofilię aktywność czynnika IX jest poniżej 1% aktywności u zdrowych osób. Tymczasem po zastosowaniu terapii genowej u pacjentów uczestniczących w eksperymencie obserwowano aktywność czynnika IX od 2 do 12% i poziom ten utrzymywał się nawet przez kilkanaście miesięcy.

„Nie potrzebowałem swojego dotychczasowego leczenia i to zarówno w ramach profilaktyki jak i w wypadku urazów. Wcześniej musiałem robić zastrzyki w domu trzy razy w tygodniu.” - komentuje jeden z chorych - „Gram w piłkę nożną, biegam, biorę udział w triathlonie i wcześniej musiałem kłuć się przed i niekiedy po tym. Fakt, że nie muszę tego dłużej robić jest wspaniały.”

Zobacz też: Hemofilia b - encyklopedia

Źródło: BBC News/ kp

Uwaga! Powyższa porada jest jedynie sugestią i nie może zastąpić wizyty u specjalisty. Pamiętaj, że w przypadku problemów ze zdrowiem należy bezwzględnie skonsultować się z lekarzem!